NIKKEI——日本经济新闻中文版

　　日本金泽大学的准教授川尻刚照等人的研究团队3月21日前宣布，使用家族性高胆固醇血症（FH，低密度脂蛋白胆固醇值生来就偏高）患者的血液制作出iPS细胞，并对iPS细胞进行基因编辑，成功修复了与疾病相关的部分。

　　家族性高胆固醇血症是一种低密度脂蛋白胆固醇在血液中流动后，无法通过肝脏充分回收多余部分的疾病。

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　　据称研究人员使用基因编辑后的iPS细胞制作出了肝细胞，这些肝细胞的回收功能正常。研究团队认为，“这项基础研究成果有望实现通过细胞移植等方法根治该疾病”。

　　研究团队介绍称，家族性高胆固醇血症分“轻症型”（从父母一方继承了基因）和“重症型”（从父母双方继承了基因）。在日本国内，每200～300人中有一位轻症型患者，每16～36万人中有一位重症型患者。

　　据称，针对重症型患者的有效药物很少，没有太好的治疗方法。

　　研究团队使用重症型患者血液中含有的白血球的一种“T淋巴细胞”制作出iPS细胞，进行基因组编辑，修复参与回收低密度脂蛋白胆固醇的基因。

　　据称使用修复后的iPS细胞制作出的肝细胞不仅功能正常，而且未遭到患者的免疫细胞攻击。