NIKKEI——日本经济新闻中文版

      东京医科齿科大学准教授柿沼晴和教授朝比奈靖浩等人成功使用iPS细胞再现出儿童肝脏疑难病，这种病迄今为止几乎没有治疗方法。研究团队发现了可能成为治疗对象的蛋白质。同时还确认到，用药后，引发疾病的异常细胞的活动得到抑制。研究团队将继续寻找可用于治疗的药剂，力争通过医生主导的临床试验开发治疗方法。

人体iPS细胞（京都大学山中伸弥教授提供，资料图）

       研究团队再现的疾病为先天性肝纤维化，是儿童肝脏疑难病的一种。这种病是由于向肝脏输送助消化液体的胆管发生变形，或者肝脏硬化，导致肝功能不全。该病属于日本厚生劳动省指定的小儿慢性特定疾病的一种，发病率为4万分之1至1万分之1。一旦发病，除了肝脏移植，没有其他有效的治疗方法。

       研究团队使用健康人的iPS细胞，通过基因组编辑技术使致病基因缺损，制作出患病的胆管细胞。制成的细胞变成与患者肝脏相同的状态，很容易异常增加。

       团队详细研究了制成的胆管细胞，发现了名为白细胞介素8（IL-8）的蛋白质（一种抗炎症物质）被大量分泌出。随着这种蛋白质被大量分泌出，导致肝脏硬化的其他分子也出现增多。在细胞上使用2种药剂后，白细胞介素8等的分泌得到抑制。

       虽然此前已经确定了先天性肝纤维化的致病基因，但是即使用老鼠的基因进行操作，也无法再现患者的病状，治疗方法的开发迟迟没有进展。朝比奈教授表示，“希望找到儿童能用的药剂，推动开发出具体的治疗方法”。