NIKKEI——日本经济新闻中文版

　　美国康奈尔大学的研究团队将阻碍“APOE4”表达的基因植入15名阿尔茨海默症患者及早期轻度认知障碍患者体内，确认其安全性等。这项实验将于2021年12月结束。

　　2019年，研究人员发现了当阻碍“APOE4”表达的相关基因工作时有可能预防发病，推动了基因治疗。

　　日本国内也在推进研发。东京医科齿科大学的冈泽均教授等人通过小鼠等发现，β-淀粉样蛋白在脑神经细胞外聚集、认知功能衰退之前，会出现细胞死亡的现象。认为如果通过基因的工作来阻止这种细胞死亡，就可以抑制发病。

　　通过小鼠实验发现，相关基因的工作成功抑制细胞死亡、异常蛋白质累积和认知功能下降。研究团队计划成立初创企业以推动实用化。

　　推动基因治疗的是基因分析技术的进步。靶向基因更容易发现，易于操作。利用获得2020年诺贝尔化学奖的基因编辑技术“CRISPR-Cas9”，可以轻松更换细胞及实验动物的基因，从而研究其与疾病的关系。

　　不过，基因治疗痴呆症是否有效还不得而知。最大的课题是治疗用的靶向基因尚未确定。

　　阿尔茨海默症的发病及进展机制复杂，有很多基因参与其中，因此可以想到有多个靶向基因。还要摸索治疗效果的判定方法。参与痴呆症基因治疗研究的日本自治医科大学特聘教授村松慎一也对基因治疗持慎重态度，他表示“能否取得能够（作为治疗方法）获得批准的巨大效果还不得而知”。

　　也有观点认为，植入基因后对身体的长期影响也需要验证，面向痴呆症的基因治疗投入使用还需要时间。

　　日本经济新闻(中文版:日经中文网)　Slevin大浜华