NIKKEI——日本经济新闻中文版

　　采用基因治疗来应对阿尔茨海默症（在痴呆症中占极大比例）的研究正在加速。在药物临床试验相继失败、基因编辑技术取得进步等因素的推动下，美国已开始基因治疗的临床研究。根治痴呆症的研究目前处于停滞状态，尽管基因治疗在安全性等方面存在诸多课题，但其隐藏着开辟出根治道路的可能性。

　　欧美药企此前一直大力开发的治疗方法是，防止β-淀粉样蛋白（会在脑神经细胞外沉积、被认为是痴呆症病因之一）等蛋白质的生成和凝集。至少有5种可防止β-淀粉样蛋白生成的候选药物在最终临床试验阶段停止研究。原因是这些药物无法抑制认知功能的降低，而且接连出现副作用。

阿尔茨海默症的基因治疗研究

　　目前的主流技术是尝试使用“抗体”去除沉积的蛋白质聚集体，但这种尝试接连失败。在去除β-淀粉样蛋白的10多种临床试验药物中，只有美国渤健（Biogen）和日本卫材的药物于2020年向美国食品药品监督管理局（FDA）递交认定申请。但有人指出这些药物的最终试验结果无法充分证明其有效性，能否获批尚不明朗。

　　受到部分研究人员关注的另一种技术是基因治疗。这种疗法是将人工制作的特定基因注入人体内，用于弥补不足的功能，或者阻碍有害物质活动。

　　基因治疗也经历了副作用问题等受到质疑的时期，但经过不断改进，目前已开始在国内外投入使用。该疗法还被用于治疗神经疾病，2020年脊髓性肌肉萎缩症药物“Zolgensma”继在美国获批之后，也在日本获得批准。

　　美国政府机构的数据库显示，美国等国家正在针对阿尔茨海默症进行两种以上基因治疗的临床研究。

　　成为靶点的基因“APOE4”是被认为最容易应用于临床应用的基因之一。很多阿尔茨海默症患者拥有这种基因，这种基因一旦强烈表达，发病风险就会上升。