NIKKEI——日本经济新闻中文版

      日本京都大学iPS细胞研究所教授户口田淳也等人组成的研究团队8月1日宣布，利用iPS细胞发现了治疗肌肉中长出骨头的罕见疾病“进行性肌肉骨化症（FOP）”的候选药，将于近期开始投入临床试验。利用iPS细胞创制的新药被投入临床试验在全球尚属首次。与再生医疗同属iPS细胞支柱之一的新药创制领域也正全面展开行动。

举行记者会的京都大学教授户口田淳也（8月1日下午，京都市），Kyodo

      相关临床试验预定在京都大学附属医院等实施，该医院的审查委员会已经批准计划。将于近期开始给实际患者使用候选药，确认安全性和效果。

      预定给患者使用的是现有药物“雷帕霉素”，该药物一直作为抑制器官移植后的排异反应的免疫抑制剂使用。研究团队将利用进行性肌肉骨化症患者的细胞培养的iPS细胞变成各种各样的细胞再现了病状。然后利用候选药进行实验等，从大约7000种物质中锁定了雷帕霉素。在给小鼠用药的实验中，取得了延缓病情恶化的效果。

      在iPS细胞的应用方面，培养身体组织进行移植的再生医疗和创制新药作为两大支柱备受期待。在再生医疗领域，日本理化学研究所等已经在推进利用iPS细胞培养眼部细胞，然后移植到眼疾患者身上的研究。即使有心脏病和脊髄损伤也能在人身上应用再生医疗的研究也正在进行中。

      而在应用于创制新药的方面，此次是首次实施给人用药的临床试验。距离iPS细胞被开发出来已经过去约10年时间，将iPS细胞应用于新药的创制也达到了可以给人用药的阶段。

      另外，京都大学的其他研究团队也发现，慢性髓细胞性白血病的治疗药对治疗ALS（肌萎缩性侧索硬化）有效。京都大学iPS细胞研究所与日本武田药品工业在肌萎缩性侧索硬化、糖尿病、癌症、心衰及肌营养不良症等领域共同推进了使用iPS细胞的新药创制研究等，携手企业共同推进研究的动向正在扩大。

      利用iPS细胞创制的新药在基因异常等造成的疑难杂症等领域的应用尤其受到期待。利用根据患者的细胞培养的iPS细胞能实际培养出引发疾病的细胞。将通过再现患者体内的情况来推进试制新药的实验。