NIKKEI——日本经济新闻中文版

      关于瑞士诺华公司（Novartis）的罕见病治疗药物“Zolgensma”，日本厚生劳动省计划将其在公共医疗保险中的价格定为1.6亿～1.7亿日元（约合人民币1058万元~1124万元），目前已进入协调阶段。该药将是日本国内价格最贵的药物。在患者数量较少的罕见病药物开发上，各个国家都在完善支援制度，比如缩短审批时间等。随着新药开发技术的进步，罕见病药物的开发不断取得进展。

Zolgensma（瑞士诺华供图）

      厚生劳动省计划在5月13日的中央社会保险医疗协议会（厚生劳动相的咨询机构）大会上确定Zolgensma的价格，并将其列为保险适用对象。患有脊髓性肌萎缩症的2岁以下婴幼儿使用Zolgensma一次即可完成治疗。该药在美国的售价超过2亿日元，在日本的价格一直备受关注。此前日本国内最贵的药物是治疗白血病的“Kymriah”，价格高达3349万日元。

      预计每年的脊髓性肌萎缩症患者为20名左右。患者支付的医疗费有上限。而且，大多数市区町村都对儿童医疗的自费部分几乎提供全额补贴，预计基本上不会对患者造成负担。