NIKKEI——日本经济新闻中文版

       关于在美国的售价超过2亿日元的疑难疾病治疗药“Zolgensma”，日本厚生劳动省决定批准在日本国内生产销售。该药的治疗对象为罹患脊髓性肌肉萎缩症的2岁以下婴幼儿。最早将于5月公布纳入公共医保后的药价。有观点认为价格将参照美国，定在1亿日元（约合人民币636万元）以上，成为日本国内最贵的药物。

Zolgensma

       2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动相的咨询机构）部会通过了该决定。最早将于5月在确定诊疗报酬的中央社会保险医疗协议会（同为厚生劳动相的咨询机构）的全体会议上决定将该药纳入医保，并确定药价。

       Zolgensma由瑞士制药巨头诺华研发，属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”。

       脊髓性肌肉萎缩症是一种疑难疾病，新生儿发病率为10万分之2到10万分之3。发病时间越早越容易发展为重症。以出生6个月内发病的“I型”为例，9成患者会在2岁之前需要辅助呼吸或是死亡。

       临床试验中让15名患者服用了该药， 2年后所有人均在无需辅助呼吸的情况下存活。诺华设想在日本每年给15～20名患者使用该药。

       该药在美国的销售价格约合2.3亿日元。使用传统疗法治疗10年需要花费约4亿日元的医药费，该药的价格是传统疗法的一半。由于Zolgensma只需服用一次，所以单价很高。这种药被认为是世界上最昂贵的药物。

       在日本国内，给药物定价时会参考海外的价格，因此Zolgensma很可能超过1亿日元。目前日本国内最贵的药物为白血病治疗药“Kymriah”，2019年5月定下了服用1次3349万日元（约合人民币213万元）的药价。

       由于日本公共医疗保险中有“高额疗养费制度”，设置医疗费自付月额上限，能够大大减轻高额医疗的患者负担。另外，日本多数市区町村基本上全额补贴儿童医疗费，很多情况下几乎无需自己负担。