NIKKEI——日本经济新闻中文版

　　在使用1次需要数千万日元的超高价药受到关注的背景下，2020年以后超过1亿日元（约合人民币630万元）的药物也将问世。预计超过1亿日元的诺华（Novartis）基因治疗药“Zolgensma”有望被纳入日本保险，患者负担得到减轻。另一方面，高科技新药的价格持续上涨，保险和税收的负担将随之加重。在推动医药技术创新的同时，应在多大程度上以医疗保险负担？高价药或将对医疗保险制度改革的讨论产生影响。

诺华制造公司的Logo

　　预计诺华的Zolgensma最快将在2月获准销售，5月以后被纳入保险。在美国，以超过2亿日元的价格销售，在日本的政府定价（药价）预计也将达到1亿日元以上。治疗对象是患有以肌肉力量下降为特征的遗传性疾患“脊髄性肌萎缩症”的婴幼儿。在症状严重的情况下，将出现呼吸不良，属于死亡率很高的重病，但有望通过1次注射治愈。

　　此外，“滑膜肉瘤”的治疗药价格预计也将达到1000万日元以上。滑膜肉瘤是指关节附近形成恶性肿瘤，20岁以下的患者占到约3成。该药由日本宝生物工程公司（TaKaRa Bio）携手大塚制药开发。最快有望在2020年度内获准销售。从患者身上取出淋巴球，添加识别和攻击癌细胞的功能之后放回患者体内。制造方法类似于2019年5月将药价定为3349万日元这一历史最贵的白血病治疗药“Kymriah”。

　　新基公司(Celgene)也在开发血液癌之一“淋巴瘤”的治疗药。这种药与Kymriah属于相同种类，有可能在2020年度获准销售。

　　这些超高价药均用于治疗儿童癌症和难病等患者人数少的罕见疾病。由于没有其他案例的药物开发能带来收益，越来越多的制药企业专注于开发全球达到约7000种的罕见疾病的药物。背景是各国以优先审批为中心的鼓励措施一直在增加，同时通过将基因放入人体内加以治疗等尖端技术不断普及。

　　Zolgensma的销售价格在美国超过2亿日元，是以此前的长期疗法医疗费（4亿日元左右）作为参考设定。由于1次用药即可完成难病的治疗，价格得以提高。类似Kymriah的“私人订制型”药物无法大量生产，容易形成高价。另一方面，如果使用新药，也会出现医疗费总额比此前减少的案例。