日企利用肽和mRNA开发低价再生医疗
2021/08/20
在日本,再生医疗领域的新技术研发正在积极推进之中。使用的是可以合成的肽(蛋白质片段)以及因新冠疫苗而知名度提高的“信使核糖核酸(mRNA)”。使用这些物质可以进行相对便宜的治疗。以前在再生医疗领域,利用iPS细胞(可培育成多种细胞)的手法受到关注。如果新疗法得到普及,再生医疗的阵地将会扩大。
再生医疗可以补全或修复因疾病或事故而受损的器官等的功能。在使用iPS细胞的再生医疗领域,眼部和神经的疑难病、重症心力衰竭等的临床研究和临床试验正在推进之中,目前人均费用高达数千万日元。
PrimRNA最早将于2023年以膝骨关节炎为对象启动临床试验(图片由NanoCarrier公司提供) |
有些种类和程度的疾病,除了iPS细胞移植以外,还可以选择其他治疗方法。向患者注射可低价量产的便宜物质,或利用体内制造蛋白质的原理等来帮助治疗的研发越来越活跃。
日本盐野义制药和大阪大学创办的企业StemRim正在开发一种向患者注射肽的疗法,这种肽被称为“再生诱导医药品”。通过把干细胞从骨髓中动员到血液中,使其集中到受损的组织处,从而达到再生效果。
治疗对象为大疱性表皮松解症(皮肤容易脱落、出现水泡等)以及急性脑梗塞等。大疱性表皮松解症已于2020年完成第二阶段临床试验,今后将向日本政府提出批准申请。
使用的肽可以像普通的低分子医药品一样进行化学合成,“具有压倒性的成本优势”(StemRim的相关负责人)。
生物制药企业NanoCarrier和提供药物开发支援服务的Axcelead使用的是mRNA技术。2021年4月,两家公司共同出资成立了PrimRNA公司。计划以老年人群中常见的膝骨关节炎为对象,最早于2023年启动临床试验。
这种疾病一旦发展,疼痛就会加剧,走路也会变得困难。目前一般选择对症治疗或置换为人工关节的手术。在临床试验中,将向患者的膝盖软骨数次注射特定的mRNA。
通过这种方法来生成可促进软骨再生的蛋白质“RUNX1”。其优点是不需要反复注射蛋白质。PrimRNA公司认为,如果症状得到缓解,就有可能推迟或避免进行手术。
在海外,英国制药企业阿斯利康的目标是在再生医疗中使用mRNA。为心衰患者注射mRNA,使其产生具有制造血管功能的蛋白质“VEGF”。
京都大学iPS细胞研究所的教授高桥淳以使用iPS细胞治疗帕金森症为目标。他表示,“细胞移植和其他疗法可以结合在一起”。
日本经济新闻(中文版:日经中文网)草盐拓郎,苅野聪祐
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