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基因治疗药在日本首次获批 最早5月问世

2019/02/21

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基因治疗药被视为“终极医疗”

                 

  虽然患者人数少,但基因治疗药有望实现高药价,各国政府正在通过快速批准制度等推动开发。通常新药上市需要约15年时间,但如果是基因治疗药则缩短为数年,被认为能够分散药企的风险。但是由于基因治疗药价格昂贵,将导致社会保障费用大增,有意见担忧会对财政造成压力。

   

  在基因治疗药的实用化方面,日本起步较晚。预算和研究人员集中于低分子化合物、iPS细胞等研究领域,基因治疗的研究陷入停滞。但最近日本企业也相继着手进行开发。

   

  日本药企第一三共携手东京大学,正在开发脑肿瘤的基因治疗药,最快有望在2019年之内获得批准。安斯泰来制药、武田药品工业也正在开发治疗血友病的基因治疗药等。

   

 

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