NIKKEI——日本经济新闻中文版

　　日本京都大学教授户口田淳也等人宣布利用iPS细胞开发出了一种研究罕见疾病治疗药物的新方法，可帮助开发“进行性肌肉骨化症”这一罕见疾病的治疗药物。

　　进行性肌肉骨化症（FOP）是一种部分肌肉组织病变成骨质的罕见疾病，整个日本也只有有数十名患者，目前还没有有效的治疗药物。

　　用骨化症患者的皮肤制成iPS细胞使其分化，会形成大的软骨。而在iPS细胞中把产生病因的基因替换掉以后，软骨就会变小。可向患者的iPS细胞施加各种药物，观察软骨的大小变化，进而确认药物效果。使用从患者身上制作的iPS细胞，还可以找到可以阻碍致病基因发挥作用，或防止形成软骨的药物。

　　通过把重现病态的iPS细胞与正常细胞进行对比，来探寻具有治疗效果的药物。这将有助于攻克目前尚无治疗办法的罕见疾病。
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