日本中外制药5月22日宣布，在日本国内上市了A型血友病的治疗药“Hemlibra”（通用名emicizumab-kxwh）。这种药物在血友病的治疗药中首次采用了抗体，在全球范围的销售额顶峰时有望超过2000亿日元。现有药物需要每周使用2~3次，而据悉Hemlibra每周用药1次即可，能减轻患者的负担。

 

A型血友病治疗药“Hemlibra”

 

       Hemlibra采用以1个抗体与2种抗原相结合的“双特异性抗体”。抗体的一部分与因子IX结合，另一部分与因子X结合，以替代因子VIII的功能。

 

       用药时，首先按每公斤体重3毫克的量，每隔一周进行1次皮下注射，共4次，之后按每公斤1.5毫克每周用药1次。药价为30毫克37万6006日元（约合人民币21600元）。

 

       此外，为了能用于没有抑制物（inhibitor）的患者，该公司4月开始申请追加许可。

 

       血友病是由于血液中促使血液凝固的蛋白质“凝血因子”无法充分发挥作用、导致难以止血的疾病。在11种凝血因子中，缺损因子VIII的属于A型血友病，缺损因子IX的属于B型血友病。

 

       在A型血友病治疗方面，日本此前一直使用爱尔兰药企夏尔的“Adynovate”等，但存在用药频率和部分患者产生抑制物等课题。

 

       中外制药社长小坂达朗22日发表评论称，“Hemlibra是具备前所未有的作用机制的药品，将为具有抑制物的患者作出巨大贡献”。

 

 

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